脐带血中的造血干细胞可以用来治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病，包括血液系统恶性肿瘤(如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增殖综合症、淋巴瘤等)、血红蛋白病(如海洋性贫血)、骨髓造血功能衰竭(如再生障碍性贫血)、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤(如小细胞肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌等)。北京市脐带血造血干细胞库已成功地为许多患者提供了脐带血造血干细胞,仅在北京大学人民医院、北京大学血液病研究所就已移植治疗了30余例白血病患者，植入率达83%。其中一例白血病患者体重95kg，脐带血的保存质量和移植成功率均已达到世界先进水平。
脐带血造血干细胞是孩子一生只有一次机会保留的重要个人生物资源，储存了孩子的脐带血就等于储存了孩子的一份生命备份，脐带血目前不仅已能有效地治疗几十种难治性疾病和多种不治之症，而且它所能治疗的疾病种类还在不断地增加。自体储存的脐带血一旦需要使用时，不需配型，细胞活性强，无免疫排斥的危险，移植成活率高，治愈率高，医疗费用低，另外储存的脐带血还能对家庭其他成员有一定的保障。从未来的发展看，脐带血干细胞具有极高的医学价值：它将是器官克隆的种子;修复衰老组织器官，抵抗人体衰老的手段;是攻克癌症的武器;神经脊髓损伤的治疗也已经进入临床试验阶段。
脐带血采集时对产妇、新生儿无影响。脐带血移植时HLA不须完全相合，同胞间有75%的机会适合使用，非亲属间适合使用的机会也大为增加。也发生较少排斥反应，程度也较轻。
现有的实验数据资料表明，脐带血造血干细胞冻存十余年后仍有较好的活性，脐带血的保存历史也有近二十年，从理论上讲可以长期保存。现代最新的保存技术已与以往的保存技术不能同日而语，在以往的保存技术下，造血干细胞已有40余年的保存历史，普通组织细胞的保存历史也有百余年，最新的保存技术已用程控降温，添加细胞内、外保护剂等技术克服了以往冷冻时对细胞损伤的问题，北京市脐带血造血干细胞库采用的是目前世界上最先进的干细胞保存技术，所以从保存技术上说，脐带血造血干细胞可以在脐血库长期保存。
